本周六（2月28日）将迎来第19个国际罕见病日。罕见病是指“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万且患病人数小于14万的疾病”私募配资开户入口。
罕见病群体的治疗，需跨越医学与经济的双重险滩。面对“有药难用”或“支付难”的挑战，多年来，上海一直在探索解决方案，早在2013年，就通过“多方共担”模式，为破解个别罕见病高值用药保障难题提供了最早的“上海方案”，这一探索为后续浙江、江苏等地的政策探索也提供了重要范本。
但如何保障更多的罕见病患者，形成持续、稳定的多方支付，有专家呼吁成立罕见病专项基金。
高值罕见病药物支付难
近年来，随着国家医保药品目录的常态化调整，一批高值罕见病药物通过国家谈判纳入医保，大幅降低了患者的经济负担。与此同时，普惠型商业保险的普及也为患者家庭构筑了第二道防线。然而，对于部分年治疗费用高、且需长期甚至终身用药的罕见病患者而言，支付的痛点依然存在。
由于罕见病药物（尤其是创新产品）价格高昂，完全纳入我国基本医保进行保障存在现实困难。既往研究显示，由于罕见病自身的特点，商业保险也难以提供可行的、针对罕见病的保险险种，加上慈善救助的资金力度有限，难以负担罕见病高昂的医疗费用。
上海市罕见病防治基金会理事长、中华医学会罕见病分会副主任委员、中国医师协会儿科医师分会会长黄国英对第一财经记者表示，不同于常见的疾病救助，可能进行一次救助就可以解决问题了，但罕见病患者的救助，需要长时间的持续投入，因为患者往往需要终生用药，而涉及的药物可能又是高值药物。
以戈谢病为例，这是一种由葡萄糖脑苷脂酶（GBA）基因变异引起的常染色体隐性遗传性溶酶体贮积病，可导致肝脾肿大、贫血、血小板减少、骨痛以及骨骼病变，发育迟缓而可能终身残疾甚至死亡。酶替代疗法作为核心治疗手段，对于戈谢病患者而言，年治疗费用可过百万元。
根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。目前，戈谢病已被纳入国家“第一批罕见病目录”。
上海是全国探索罕见病药物保障的先行者，曾以戈谢病作为突破口，2013年，通过临时采购医保、企业援助、慈善基金、少儿住院基金等多渠道叠加，形成了“专项保障模式”，让数名患者得以持续用药，有的已回归学校甚至投入工作。
然而，这一模式面临可持续挑战。第一财经记者从一些渠道了解到，该项目可能面临停止运行。
在黄国英看来，虽然单类罕见病患者数量少，但罕见病种类繁多，如果每种罕见病都建立一个专项保障模式，并不现实，也难以得到推广。
配资“罕见病不仅仅是医学层面的诊疗问题，更是一个深度的社会和民生问题。常人往往难以想象罕见病群体所面临的艰辛，这种痛苦不仅局限于患者个人的病痛，更会波及整个家庭、亲属乃至其所在的社区。因此，需要多方力量的共同托举。”因此，黄国英呼吁在上海建立罕见病专项基金。
九三学社成员、原上海市政协常委、原上海市政协提案委员会常务副主任黄鸣对第一财经记者表示，大牛证券，大牛证券配资，香港大牛证券公司设立罕见病专项基金的核心价值在于提供制度性的稳定保障。“上海虽然已有诸多罕见病救助机制，但仍然亟需整体性的协调机制，目前依靠企业、慈善基金或政府某几个部门的努力，无法形成稳定的保障。因此，资金筹措必须要有明确、稳定的保障制度，我们认为通过设立专项基金，能够在制度上解决筹资的不确定性问题。”
罕见病专项基金如何设立
近年来，建立罕见病多元保障体系成为政策研究热点。
2024年的两会，曾有代表建议地方先行试点建立省级罕见病保障专项基金，提供资金以支持罕见病患者的治疗、康复和生活需求，特别是保障未纳入国家医保药品目录的高值罕见病药物，进一步完善罕见病药物保障制度。
在地方层面，江苏省、浙江省已先行建立罕见病专项基金，比如浙江省是全国第一个建立罕见病专项基金的省份，2019年，该省出台《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》，标志着浙江省罕见病药品保障专项基金的正式成立。该基金采用分账管理和独立核算的方式进行运作，由浙江省政府主导、省医保局经办。根据规定，各统筹地区需依据上一年度基本医疗保险的参保人数，按照每人每年２元的标准，从各自统筹区域的大病保险基金中提取资金，并将这部分资金一次性划拨至浙江省罕见病用药保障基金中。
从国家层面看，目前暂无罕见病专项基金顶层设计。
“罕见病的特殊情况决定了药物研发投入高，药价贵，否则企业就没有研发动力，罕见病药物的保障就不可持续。”黄国英表示，成立上海罕见病专项基金，也希望可以用来解决高值药品的支付难题。
元股证券:yy6699.vip黄鸣认为，要真正让多方支付能够长久、稳定发挥作用，需要呼吁进一步尽快建立罕见病的专项救助基金，该基金的成立，也需要解决筹资问题以及如何有效运营问题。
“专项基金能起到核心枢纽的作用，对现有的沪惠保、基本医保、少儿住院基金、医疗救助及残障资助等各类保障资源进行有机整合。通过这种整合，能让原本分散的政策形成合力，从而发挥出更大的保障效应。资金到位后，我们需要像社区事务受理中心一样，在基层建立‘一门式’或‘一窗式’的服务机构，让患者在第一时间就能提出申请并与基金衔接，确保制度真正落地。”黄鸣说。
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林志吟
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